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全球首批!有效改善“侏儒症”儿童身高 创新疗法获欧盟批准

来源: 广州九生元新特药房 发布时间:2021/8/29 12:38:28

 

  2021年8月27日,BioMarin Pharmaceutical企业宣布,欧盟委员会已批准Voxzogo(vosoritide)上市。Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽(CNP)类似物,用于治疗从2岁开始、直至生长板闭合的软骨发育不全(achondroplasia)儿童患者。资讯稿指出,Voxzogo是欧盟批准治疗这一疾病的首款疗法。此外,美国FDA正在审评vosoritide的新药申请(NDA),PDUFA目标日期为2021年11月20日。

  软骨发育不全是侏儒症的常见类型,主要表现为四肢、脊柱和头骨底部的骨骼生长缓慢,患儿每年只能生长约4厘米(正常为6-7厘米)。全世界约有25万人被这种疾病困扰,但只能通过手术解决一些症状。

  该病发病的背后病理机制是由于编码成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)的基因出现突变,FGFR3蛋白过度活跃而造成的。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子,可影响软骨细胞的增殖活化和分化。而vosoritide通过阻断FGFR3的活性,就好像松开抑制儿童生长的“刹车”,直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学,从而促进软骨内骨形成,让患儿的生长速率恢复正常。

  欧盟的决定是基于vosoritide临床开发项目的全部数据,包括一项为期一年的随机双盲,含安慰剂对照的3期临床试验结果。在3期临床试验中,vosoritide可以有效促进软骨发育不全儿童的骨骼生长,而且在注射一年后仍然有效。相关数据已在《柳叶刀》正式发表。

  该3期试验得到了一项正在进行的、随访时间长达5年的2期剂量探索临床项目的进一步支撑,以证明该药的长期安全性和疗效。数据表明,在5年观察期内,受试者的生长速率持续高于基线,并高于预期的年生长速度,未观察到骨龄加速,表明vosoritide未缩短总生长持续时间。

  参考资料:

  [1] European Commission Approves BioMarin’s Voxzogo® (vosoritide) for the Treatment of Children with Achondroplasia from Age 2 Until Growth Plates Close. Retrieved August 27, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210827005260/en

  文章摘自网络,侵删

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